SS-31 / Elamipretide: van vroege signalen tot negatieve fase-3-resultaten

Deze Research Library-pagina vat onafhankelijk gepubliceerd onderzoek naar Elamipretide / SS-31 samen. Per studie worden het onderzoeksmodel, de kernbevinding en de belangrijkste beperking genoemd.

Studie 1

Bewijsniveau: Menselijk onderzoek — fase 1/2

Onderwerp: Veiligheid, verdraagbaarheid en inspanningsuitkomsten.

Kernbevinding: De studie beschreef dosis- en tijdsgebonden signalen, maar was klein en verkennend.

Belangrijkste beperking: Geen definitief bewijs voor duurzame klinische werkzaamheid.

Bron: Oorspronkelijke publicatie via PubMed

Studie 2

Bewijsniveau: Menselijk onderzoek — fase 3 RCT

Onderwerp: Primaire mitochondriale myopathie.

Kernbevinding: De primaire eindpunten voor loopafstand en vermoeidheid werden niet significant gehaald.

Belangrijkste beperking: Belangrijk negatief/neutraler resultaat dat bij een evenwichtige presentatie moet worden genoemd.

Bron: Oorspronkelijke publicatie via PubMed

Studie 3

Bewijsniveau: Menselijk onderzoek — fase 2/3 crossover

Onderwerp: Mitochondriale disfunctie bij Barth-syndroom.

Kernbevinding: De geblindeerde fase liet geen significant verschil zien op de primaire eindpunten; tijdens de extensie werden latere signalen gemeld.

Belangrijkste beperking: Zeldzame aandoening, kleine populatie en open extensie met grotere kans op vertekening.

Bron: Oorspronkelijke publicatie via PubMed

Wetenschappelijke afbakening: onderzoek naar een molecuul, onderzoeksmodel of farmaceutische formulering vormt geen bewijs voor de werking, veiligheid, zuiverheid of geschiktheid van een commercieel Peptidera-product. Deze pagina bevat geen behandel- of gebruiksadvies.

Headerafbeelding: illustratieve visualisatie, geen onderzoeksresultaat.