SS-31 / Elamipretide: fra tidlige signaler til negative fase 3-resultater

Denne Research Library-side opsummerer uafhængigt publiceret forskning i Elamipretide / SS-31. For hvert studie angives forskningsmodellen, de vigtigste resultater og den væsentligste begrænsning.

Studie 1

Dokumentationsniveau: Menneskestudie — fase 1/2

Emne: Sikkerhed, tolerabilitet og resultater ved fysisk anstrengelse.

Vigtigste resultat: Studiet beskrev dosis- og tidsafhængige signaler, men var lille og eksplorativt.

Væsentligste begrænsning: Ingen endelig dokumentation for varig klinisk effekt.

Kilde: Originalpublikation via PubMed

Studie 2

Dokumentationsniveau: Menneskestudie — fase 3-RCT

Emne: Primær mitokondriel myopati.

Vigtigste resultat: De primære endepunkter for gangdistance og træthed blev ikke opnået med statistisk signifikans.

Væsentligste begrænsning: Et vigtigt negativt/neutralt resultat, som bør nævnes i en afbalanceret præsentation.

Kilde: Originalpublikation via PubMed

Studie 3

Dokumentationsniveau: Menneskestudie — fase 2/3 crossover

Emne: Mitokondriel dysfunktion ved Barth-syndrom.

Vigtigste resultat: Den blindede fase viste ingen signifikant forskel på de primære endepunkter; under forlængelsesfasen blev der rapporteret senere signaler.

Væsentligste begrænsning: Sjælden sygdom, lille population og åben forlængelsesfase med større risiko for bias.

Kilde: Originalpublikation via PubMed

Videnskabelig afgrænsning: Forskning i et molekyle, en forskningsmodel eller en farmaceutisk formulering udgør ikke dokumentation for virkningen, sikkerheden, renheden eller egnetheden af et kommercielt Peptidera-produkt. Denne side indeholder ingen behandlings- eller brugsanvisning.

Headerbillede: illustrativ visualisering, ikke et forskningsresultat.